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干细胞试验以对抗儿童脑疾病

干细胞试验以对抗儿童脑疾病

作者:还獬  时间:2017-11-02 17:44:20  人气:

作者:Helen Phillips第一个纯化的人胎儿干细胞产品的临床安全性试验即将在美国开始,用于治疗罕见和致命的儿童脑疾病该试验可为神经干细胞移植治疗一系列脑和脊髓疾病铺平道路来自俄勒冈健康与科学大学Doernbecher儿童医院的一个团队计划治疗六名患有遗传性神经退行性疾病的儿童,即巴顿病 - 也称为神经元蜡样脂褐质沉着病(NCL)目前没有替代治疗该疾病的方法该团队期望在2006年底之前治疗第一个孩子孩子们将接受已经纯化的神经干细胞注射 - 从其他细胞类型中分离 - 并从捐赠的人类胎儿组织中生长干细胞产品和分离技术由加利福尼亚州帕洛阿尔托的StemCells公司开发,该公司正在赞助该试验患有Batten病的儿童患有癫痫发作,运动控制障碍,失明和交流问题目前,美国有多达600名儿童被诊断患有这种疾病 - 年仅8岁的儿童可能会死亡该医院的儿科研究副主席Robert Steiner解释说,这些儿童缺乏用于分解大脑中复杂脂肪和蛋白质化合物的酶该物质积聚并干扰组织功能,最终导致脑细胞死亡先前对动物的测试表明,注入大脑的干细胞分泌了缺失的酶并且发现干细胞在啮齿动物大脑中存活良好研究人员说,一旦注射,纯化的神经细胞就会发育成神经元或其他神经系统组织,包括支持神经元的少突胶质细胞或神经胶质细胞施泰纳希望这种治疗方法适用于与巴顿病相关的其他25种遗传性脑部疾病除了分泌酶,Steiner说这些细胞可以成为脊髓中发现的神经细胞类型,因此它们可能在脊髓损伤后发挥作用他解释说,干细胞可以形成大脑中的神经细胞或中枢神经系统其他部位的神经细胞然而,伦敦国王学院干细胞生物学实验室主任斯蒂芬·明格认为,尽管施泰纳声称新纯化细胞的多功能性,但它们的使用仅限于巴顿病 “所讨论的细胞与其他神经系统疾病几乎没有临床相关性,”他说研究人员希望这种治疗可以为患有巴顿病的儿童提供一些临床益处,但他们强调该试验的主要目的是评估产品的安全性这是第一个获得FDA批准的安全性试验 “这是一个非常重要的第一步 - 将这项技术引入患者的开创性过程,”该医院儿科神经外科主任Nathan Selden表示,