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在美国批准用于白血病的开创性基因疗法

在美国批准用于白血病的开创性基因疗法

作者:海芘  时间:2017-10-01 15:44:24  人气:

AP by Mallory Locklear CAR-T治疗 - 一种癌症基因治疗 - 已被批准在美国使用美国食品和药物管理局(FDA)周三宣布,这是世界上第一个获得CAR-T治疗的批准,尽管这些技术已经在实验中使用了一段时间 CAR-T疗法在今年早些时候成为头条新闻,当时宣布采用CAR-T方法挽救了Layla的生命,Layla是英国一名患有白血病的小孩该方法涉及重新编程一个人自己的免疫细胞,使他们更好地针对癌症 FDA批准的药物是Kymriah,一种治疗B细胞急性淋巴细胞白血病,是美国最常见的儿童癌症为了合成Kymriah,患者首先将一种称为T细胞的免疫细胞从体内取出并运送到由制药公司Novartis运营的新泽西州的一家工厂在这里,病毒将用于将基因插入这些细胞中该基因编码称为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质然后将这些细胞重新注入该人体内添加的蛋白质有助于这些修饰的T细胞进入并对抗白血病细胞在一项试验中,对于未对其他治疗方案做出回应的人,这种方法在三个月内达到了83%的缓解率美国食品和药物管理局已批准Kymriah用于25岁或以下未对其他治疗有反应或复发的人在试验中,将近一半的人经历了由改变的T细胞引发的不需要的免疫反应引起的副作用因此,FDA要求批准用于该治疗的32个设施的工作人员接受特定培训以识别这种响应,称为细胞因子释放综合症 Kymriah将花费475,000美元这听起来很高,但它低于一些分析师的预期,并且与许多昂贵的抗癌药物不同,它是一次性治疗,可能导致延长寿命数年而非数月美国食品和药物管理局的决定被誉为美国基因治疗的第一个批准一些人认为这不是一种真正的基因疗法,因为引入T细胞的基因本身并不是治疗 - 它是转化的T细胞继续对抗癌症但FDA将人类基因疗法定义为将遗传物质引入人体DNA以治疗疾病的产品,因此将Kymriah归类为此类欧洲已经批准了两种遗传性疾病的基因疗法,而中国在2004年批准了一种基因疗法用于治疗癌症至于CAR-T疗法,其他公司也有类似的治疗方法,而诺华也计划将Kymriah批准用于治疗淋巴瘤更多关于这些主题: